干細(xì)胞“雙軌制”：IIT與IND的差異與協(xié)同
在我國，干細(xì)胞研究和應(yīng)用采用“藥品與技術(shù)雙軌制”監(jiān)管模式。這種模式既鼓勵企業(yè)按照藥品研發(fā)的高標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行創(chuàng)新，又為醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展臨床研究提供了靈活性。它在保障干細(xì)胞行業(yè)安全、有序發(fā)展的同時，也為干細(xì)胞技術(shù)的創(chuàng)新提供了有力支持。
2015年，國家衛(wèi)生計生委與國家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，規(guī)范和促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究。根據(jù)該管理辦法，干細(xì)胞臨床研究實(shí)行備案管理制度，開展研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial, IIT）。
IIT的主要特點(diǎn)如下：
研究目的：IIT不以產(chǎn)品上市為目的，而是基于前期研究基礎(chǔ)，開展早期臨床探索，用于回答科學(xué)問題或驗(yàn)證科學(xué)假設(shè)。
責(zé)任主體：醫(yī)療機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究的責(zé)任主體，主要研究者對研究的科學(xué)性和倫理合規(guī)性負(fù)責(zé)。機(jī)構(gòu)需組建學(xué)術(shù)和倫理委員會，對研究項(xiàng)目進(jìn)行立項(xiàng)審查、過程監(jiān)管，以及對干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程的質(zhì)量管理和風(fēng)險管控。
監(jiān)管機(jī)構(gòu)：IIT由國家衛(wèi)生健康委員會（衛(wèi)健委）監(jiān)管，需通過醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)部的科學(xué)委員會和倫理委員會的雙重審核。對于干細(xì)胞相關(guān)的IIT研究，還需經(jīng)過生物醫(yī)藥技術(shù)協(xié)會的審查。
經(jīng)費(fèi)來源：IIT研究的經(jīng)費(fèi)或者由合作藥企資助，或者來自研究者的科研課題經(jīng)費(fèi)。
2017年發(fā)布的《藥品注冊管理辦法（修訂稿）》明確指出細(xì)胞治療類產(chǎn)品可以按藥品進(jìn)行注冊上市。此后，《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》的頒布，進(jìn)一步明晰了細(xì)胞治療作為藥品申報的標(biāo)準(zhǔn)。這意味著干細(xì)胞產(chǎn)品需要遵循嚴(yán)格的藥品監(jiān)管要求，開展系統(tǒng)性的藥物臨床試驗(yàn)（Investigational New Drug, IND）。
IND的主要特點(diǎn)如下：
研究目的：IND以藥品上市注冊為目的，通過系統(tǒng)性的藥物臨床試驗(yàn)，確定藥物在人體中的安全性和有效性。
責(zé)任主體：申辦者（通常是企業(yè)）是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量和可靠性的最終責(zé)任人，負(fù)責(zé)制定、實(shí)施和更新質(zhì)量保證和質(zhì)量控制系統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程。研究者則負(fù)責(zé)具體的臨床試驗(yàn)分工和監(jiān)督。
監(jiān)管機(jī)構(gòu)：IND由國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）監(jiān)管，需經(jīng)過嚴(yán)格的藥監(jiān)局審核批準(zhǔn)。
經(jīng)費(fèi)來源：IND研究的經(jīng)費(fèi)由企業(yè)承擔(dān)。
IIT和IND在研究目的、責(zé)任主體、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和經(jīng)費(fèi)來源等方面存在明顯差異。然而，兩者并非完全獨(dú)立，而是相互補(bǔ)充：
IIT的價值：IIT研究雖不能直接用于藥物上市，但其數(shù)據(jù)可作為IND研究的重要補(bǔ)充。例如， 申辦方在提交IND申請時，可參考IIT研究的安全性和有效性數(shù)據(jù)，以支持藥物臨床試驗(yàn)的順利獲批（通常在pre-Ind階段，提交完整的IIT臨床研究報告）。
發(fā)展趨勢：隨著我國對干細(xì)胞監(jiān)管的不斷完善，IIT研究的設(shè)計越來越接近注冊臨床試驗(yàn)，但其靈活性和低成本的優(yōu)勢依然存在。
干細(xì)胞“雙軌制”監(jiān)管模式為我國干細(xì)胞研究和應(yīng)用提供了多元化的路徑。IIT研究為早期探索提供了靈活性，而IND研究則為藥品上市提供了嚴(yán)格保障。兩者協(xié)同推進(jìn)，將為干細(xì)胞技術(shù)的創(chuàng)新和應(yīng)用提供更廣闊的發(fā)展空間。未來，隨著更多干細(xì)胞藥物的上市，這一模式將繼續(xù)為我國干細(xì)胞行業(yè)的健康發(fā)展保駕護(hù)航。
